El ISCIII acoge un encuentro internacional sobre terapias avanzadas

El Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha acogido y coorganizado en su campus de Majadahonda la tercera edición del International Workshop on Advanced Therapies, bajo el título 'Overcoming Challenges in Multi-Product Manufacturing Facilities'. El evento ha reunido a más de 250 profesionales, con participación de la comunidad científica del Instituto, convirtiéndose en un espacio de referencia para los equipos investigadores implicados el diseño de medicamentos de terapias avanzadas en el entorno hospitalario. Como sesión paralela, también se ha celebrado un simposio satélite sobre terapias celulares adaptativas con linfocitos T.  El encuentro ha sido organizado por el ISCIII en colaboración con IWT, la red RICORS TERAV+, la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular (SETGyC) y la Cátedra UAM-FOI en Oncohematología Pediátrica y de la Adolescencia. La red RICORS TERAV+, impulsada por el ISCIII en el marco de sus Redes de Investigación Cooperativa Orientadas a Resultados en Salud, está formada por grupos de investigación clínica y básica que trabajan de forma coordinada para avanzar en el desarrollo y aplicación de las terapias avanzadas, como la terapia celular y la terapia génica. La organización de la jornada ha estado coordinada por Luis Mariñas Pardo, director de la Unidad de Terapias Celulares del ISCIII, y por Javier García Castro, director del Departamento de Medicamentos de Terapias Avanzadas del ISCIII, junto al equipo de IWT Pharma, liderado por Cristina Zanini. Isabel Jado, subdirectora general de Servicios Aplicados, Formación e Investigación del Instituto, ha protagonizado la apertura, en la que también han participado Manel Juan Otero, coordinador de la red TERAV+ del ISCIII e investigador en el Hospital Clínic de Barcelona. El interés por compartir experiencias y afrontar juntos los retos técnicos y normativos del sector se ha reflejado en la participación de profesionales de hospitales de toda España, especialmente de unidades que trabajan en la producción de terapias avanzadas en salas blancas. El encuentro también ha contado con la presencia de representantes de empresas del sector biotecnológico y farmacéutico, que han tenido la oportunidad de mostrar innovaciones tecnológicas en equipos y procesos de fabricación. Durante los dos días del encuentro se han tratado temas esenciales para fabricar terapias avanzadas de forma segura y eficaz, como asegurar que los procesos sean estériles, comparar distintos tipos de sistemas de producción, comprobar que los análisis sean fiables y diseñar espacios adecuados para elaborar distintos tratamientos en un mismo lugar. El programa también ha incluido ponenecias de expertos internacionales, casos prácticos, mesas redondas y espacios de interacción con centros de investigación y empresas, promoviendo el intercambio de conocimientos, la colaboración público-privada y la generación de sinergias entre todos los agentes implicados.

El ISCIII abre con apoyo de Cure KARS-Laia Foundation una nueva línea de investigación sobre una enfermedad ultra rara

El Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y la Fundación de utilidad pública Cure KARS-Laia Foundation han firmado un acuerdo de colaboración para impulsar la investigación de la leucoencefalopatía progresiva precoz con calcificación cerebral, sordera y deficiencia visual (LEPI, en sus siglas en inglés). Este grave trastorno neuroprogresivo pediátrico, extremadamente raro, es causado por mutaciones de pérdida de función en el gen KARS1, que codifica la proteína lisil-ARNt sintetasa, cuya función es clave para el desarrollo de órganos y funciones principales del cuerpo humano. Gracias a este acuerdo, el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del ISCIII abrirá una nueva línea de trabajo dedicada al estudio de esta patología. Para ello contará con la ayuda económica, en forma de donación, de la Fundación Cure KARS Laia Foundation, que aportará 250.000 euros en los próximos 4 años. Esta cantidad, sumada a los recursos propios del IIER-ISCIII, permitirá establecer la principal línea de investigación de una terapia a nivel internacional para esta enfermedad, hasta ahora muy poco estudiada. Liderado por el investigador científico del IIER-ISCIII Ignacio Pérez de Castro, el proyecto tiene como principal objetivo el estudio del potencial de la terapia génica de reemplazo, es decir, la introducción de un gen KARS1 funcional en las células mutantes para corregir la sintomatología. Para ello, se desarrollarán modelos celulares derivados de pacientes, basados en células madre pluripotentes inducidas, y se generará un modelo específico de ratón que servirá como avatar para comprender mejor la enfermedad y como plataforma preclínica para probar nuevas estrategias terapéuticas.  Según explica el investigador del ISCIII, “el acuerdo nos permitirá abordar la enfermedad desde un enfoque integrador, con especial énfasis en los aspectos traslacionales, con el objetivo de desarrollar en el menor tiempo posible una terapia efectiva para esta devastadora patología pediátrica. Además, este proyecto establecerá una base metodológica y conceptual para el desarrollo de otras estrategias terapéuticas aplicables a otras enfermedades neurodegenerativas causadas por mutaciones de pérdida de función”.  Pablo Garrigós, co-fundador de la Fundación Cure Kars junto a su mujer Almudena Velasco, añade: “Este compromiso con la ciencia, y de la mano de un centro de referencia como es el Instituto de Salud Carlos III, nos abre un futuro más esperanzador no sólo para nuestra hija afectada por esta patología, si no para cualquiera de los otros afectados por una mutación en el gen KARS1”. De izquierda a derecha, María Luisa Martínez, Silvia Grau, Iván Hernández, Déborah Gómez, Adrián Martínez e Ignacio Pérez de Castro, del IIER-ISCIII. Cure Kars – Laia Foundation es una fundación de utilidad pública, cuya misión es crear conciencia sobre los síndromes provocados por mutaciones en el gen KARS1 y recaudar fondos para apoyar a centros de investigación, universidades, hospitales y laboratorios en el desarrollo de terapias y tratamientos. Es además la primera organización de pacientes a nivel internacional dedicada a promover la investigación de estos síndromes ultra-raros. Como organización sin ánimo de lucro, busca conectar a familias afectadas por los síndromes relacionados con KARS en todo el mundo, fortalecer la colaboración entre pacientes, investigadores y profesionales clínicos, y ofrecer información precisa y actualizada sobre esta condición a familias, equipos de apoyo, personal médico y a la sociedad en general. Con esta colaboración, el ISCIII reafirma así su compromiso con la investigación en enfermedades raras, un conjunto de más de 7.000 patologías con una muy baja incidencia entre la población (menos de 5 casos por cada 10.000 personas). Esta alianza visibiliza no solo las necesidades de avances terapéuticos, sino también el papel fundamental de las asociaciones y fundaciones de pacientes y el valor de la investigación como herramienta clave para reducir el impacto sanitario y social de estas patologías.